Förderung von Wissenschaft und Forschung. Der Satzungszweck wird insbesondere verwirklicht durch die Erforschung von genetischen Ursachen für seltene menschliche Erkrankungen, die Entwicklung von Arzneimitteln für die Behandlung seltener Krankheiten, die präklinische und klinische Forschung zu möglichen Therapieansätzen für seltene menschliche Erkrankungen, die Zusammenarbeit mit akademischen und staatlichen Forschungseinrichtungen zu diesen Zwecken sowie mit forschenden Pharma- und Biotechnologieunternehmen und weiter die Zusammenarbeit mit weiteren gemeinnützigen Gesellschaften, die Patienten mit seltenen Erkrankungen, und deren Familien, unterstützen.
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